内科科学家开创了治疗渐进性失明的外科手术新

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内科科学家开创了治疗渐进性失明的外科手术新

干性年龄相关性黄斑变性(干性AMD)是一个重大的临床挑战。它是渐进式失明的主要原因之一,夺走了数百万65岁以上的人的中央视力,它还经常妨碍患者阅读、驾驶和辨别亲人面孔的能力。虽然基于维生素的补充可能会减缓病情的发展,但目前还没有治疗方法。

南加州大学艾伦博士和夏洛特金斯伯格生物医学治疗研究所(金斯伯格研究所)的一组医生和科学家在这种情况下看到了一个机会,创新和先锋治疗干性AMD患者的新方法。他们的成就是科学和外科技术的卓越成就,十多年来,他们的勤奋和独创性可能成为第一个获得fda批准的治疗方法,改变了数百万患者恢复视力的前景。

金斯伯格研究所团队,由外科医生阿米尔沙尼适应症,医学博士,博士,眼科副教授凯克医学院和马克Humayun博士博士,主任金斯伯格研究所和南加州大学Roski眼科研究所,联合开发了一种视网膜干细胞植入和相应的手术帮助恢复视力干AMD患者。他们的创新方法和1/2a期临床试验的见解发表在美国眼科学会的《眼科学视网膜》杂志上。

设计植入

从设计新型视网膜植入物开始,该团队完成了一项了不起的壮举,需要在每个环节都有创新。干性AMD会导致视网膜色素上皮细胞(RPE)恶化。金斯伯格研究所的团队决定利用干细胞在实验室中培养RPE组织,最终目标是将这些细胞植入患者的眼睛,以减缓或逆转损伤。其他科学家曾尝试将干细胞衍生的RPE细胞注入视网膜,但很难使细胞均匀分散;而金斯伯格研究所的科学家们则创造了一种由聚对二烯制成的薄膜,在这种薄膜上细胞可以在一层单层的薄膜上生长。一旦他们创造了RPE层,下一个挑战就是成功地将其植入眼睛。

卡沙尼是该论文的第一作者,他解释说:“在实际操作中,能够在视网膜下面,也就是只有四分之一毫米厚的视网膜,取代RPE细胞层,是一项具有挑战性的任务。”“通常我们不会在视网膜下面进行手术。这是手术过程中通常要避免的地方,所以移植干细胞是一个非常新颖、具有挑战性的方面。”

在视网膜下间隙进行手术的工具很少。大多数可用的工具都是30到40年前设计的,体积相对较大,通常用于移除疤痕组织或其他损伤,而不是将任何东西插入视网膜下间隙。金斯伯格研究所的团队认为,最有希望的选择是从头开始,设计一个全新的工具,以符合他们的目的。

工程的工具

这个新工具必须符合的标准:它需要完全无毒材料,以免伤害病人,其设计必须容易复制,它必须足够小的规模毫米到执行眼内微创手术,但足以防止破碎组织植入它。

外科医生与金斯伯格研究所的材料和设计工程师合作,创造了一种一次性的镊子,它有一个内部的隔间来封装植入物,还有一个滚轮来展开植入物。植入物本身的形状很像一个香槟瓶,镊子抓住狭窄的一端。将植入物滚动到设备的隔间中,使其折叠成弯曲的形状,然后外科医生最终可以将其释放出来,使其平躺在眼睛内部。

开创外科技术

有了新的仪器和植入物,就有了一种全新的手术方法。卡沙尼和胡马雍需要找出如何在萎缩的部位为植入物创造空间,也就是医生所说的组织退化区域。为了做到这一点,外科医生决定使用一种叫做“气泡形成”的技术制造一个人造视网膜脱离,在视网膜下面形成一个小的空间袋。“通常我们治疗视网膜脱离,我们不会制造它们。在这种特殊的情况下,我们必须在瘢痕组织与周围环境非常粘连的区域内制造一个控制非常好的视网膜脱离。”卡沙尼说。“挑战在于如何在不损害视网膜的情况下将其分离。”

在临床前模型中,仅产生气泡被证明是不够的;外科医生不得不再次创新,最终使用水压从一层细胞剥离到另一层细胞,这一过程被称为“靶向水剥离”。为了监控手术过程并防止并发症的发生,该团队使用了一种先进的成像技术——光学相干断层摄影术(OCT)来在细胞水平上观察解剖过程。卡沙尼说:“我们工作的一部分就是使它成为一个非常可行的手术,我认为通过这项研究我们已经做到了这一点。”

“没有像OCT这样的工具,就很难看到我们需要治疗的损伤,”卡沙尼解释说。他强调,除了在手术中使用OCT外,他认为这项技术在早期的AMD患者监测其地理萎缩的进展方面很有前景。“使用OCT和其他诊断方法来发现早期和细微的疾病变化并不是标准做法,但这可能被证明对未来疾病分类和治疗非常重要。”

卡沙尼补充说,整个临床试验过程中最有价值的方面之一就是与他的病人一起工作,见证他们将研究实验室转化为临床实践的努力。“这一切都不是靠魔法发生的。病人们是自愿的,他们是在冒险,为了推进医学进步,并有可能在未来帮助无数其他病人。我们一直感谢他们的努力,我们也感谢病人和他们的家人。”